
中国网财经10月20日讯 十年、数十亿美元、临床成功率不足10%——这组数字勾勒出全球新药研发长期未能挣脱的“反摩尔定律”。其背后,既有高投入、长周期的现实,也有方向性偏差。
正是在此背景下,2026年9月,医药工业发展“十五五”规划首次将“计算医学”写入国家规划文件,明确提出“加快人工智能、量子计算、超级计算、计算医学等新技术赋能药物研发”。从“计算分子”到“计算生命”,这一提法把AI赋能药物研发的讨论从技术工具层面推向对生命机制的系统计算。
政策信号与行业探索由此交汇:当AI从辅助工具转变为药物研发的底层技术,计算医学能否改写新药研发的困局?
计算医学进入国家规划并非孤立事件。过去两年,从顶层设计到行业应用,再到产业规划,政策链条逐步成形。
2025年8月,国务院常务会议审议通过《关于深入实施“人工智能+”行动的意见》,将“人工智能+”从局部探索推向全面推进,明确部署人工智能在辅助诊疗、健康管理、医保服务等场景的应用;同年10月,国家卫健委等五部门联合印发《关于促进和规范“人工智能+医疗卫生”应用发展的实施意见》,围绕基层应用、临床诊疗、科研教学、健康产业等8个方向部署24项重点应用,并提出建设卫生健康行业国家人工智能应用中试基地。
最具标志性的是产业规划层。医药工业“十五五”规划点名“计算医学”赋能药物研发,要求打造医药健康可信数据空间,加快研发医药垂类大模型与智能体,围绕药物发现、临床研究、工艺优化、质量管理、流通使用、智慧监管等环节,打造AI制药高价值应用场景。《国民健康“十五五”规划》亦提出推动人工智能赋能医药全产业链升级,将重大疾病防治与创新药研发列入战略前沿科技攻关专栏。政策同时强调“坚持人工智能赋能而不替代”,AI是科学家的“导航仪”,而非方向盘的接管者。
政策定调的反面,是行业现实的刺骨。成本高、周期长只是表象,更深层的问题在于“认知偏差”:行业长期将研发重心放在“计算分子”,即在已知靶点上优化分子结构,而真正的瓶颈是不知道“应该开发什么”。在此基础上,动物模型与人类生物机制的巨大差异进一步放大了这种盲目性,行业普遍认为,95%在动物实验中有效的药物最终在人体临床中失败。失败成本最终由少数成功药物分摊,这也是单药标价高企的根源。
转机出现在AI身上。数据显示,AI可将临床前靶点筛选、化合物优化环节的研发效率提升2倍至4倍,降低30%以上的无效试错成本。国内创新药早期项目转化效率也实现跃升,从2018年的不足3%提升至2023年的近8%,行业整体研发投入产出比持续优化。但也要看到,目前整个AI制药产业化依然需要面对高质量训练数据稀缺、AI候选物真实临床验证有限、AI人才与监管框架不足的多个系统性难题。
放到行业层面看,这些系统性难题恰恰在加速竞争格局分化。当前AI制药大致存在三种力量:通用大厂、药企自建团队、垂直专业AI公司。从能力禀赋看,大语言模型擅长处理文献、专利等显性知识,但占据生命科学知识总量90%以上的隐性数据知识难以挖掘;语言模型和科学模型仍是两条独立技术路线,短期内无法互相替代。但技术路线尚未融合,并不妨碍产业层面率先进入兑现期。2026年,AI制药已迈入“管线兑现”与“商业化变现”双周期并行阶段;下一阶段比拼的不是单点算法,而是谁能把算法组织成真实解决疾病问题的工程能力。
如果说AI制药第一波浪潮解决的是“分子怎么算”,计算医学瞄准的是更根本的问题——“生命怎么算”。哲源科技联合创始人赵宇认为,这一范式的核心是二元模型协同:化学模型解决“如何开发”,位于执行层;生物学模型解决“应该开发什么”,位于决策层,旨在理解疾病机制、发现新靶点。研发流程从“先写答案后找题目”转向“先看题目再写答案”:先明确临床未满足需求,再由生物学模型“画地图”,最后确定靶点和药物类型。目标是把试错尽可能在计算机上完成,实现“谋定而后动”。
支撑这一范式的是“生命世界模型”,即用AI时代的基础模型理解和推演复杂生命系统。它与大语言模型有本质区别:语言模型通过表征“语言逻辑”涌现智能,物理世界模型通过表征“物理规律”涌现智能,而生命世界模型,则是通过表征“生物学机制”涌现智能。
真正让计算医学区别于“又一个AI平台”的,是工程化底座。赵宇表示,生命世界模型与普通大语言模型的工程环境完全不同。文本数据的训练框架、基准测试和工具生态已经成熟,但生命科学领域几乎全是空白——数据横跨基因组、转录组、蛋白组、细胞、组织、器官、病灶和长期临床队列,时间尺度从毫秒级分子事件到数十年随访,空间尺度从纳米级延伸到整个人体尺度;生命系统从基因、蛋白、细胞到组织器官和临床患者,不同层级之间相互作用、逐层传导,对应数据纷繁复杂,达到PB乃至EB级规模。完成这些数据的理解、治理、标注,需要深度交叉的科学知识;完成生命世界模型的算法设计、训练、评估,也需要深度交叉的科学洞见。
围绕这一判断,哲源科技日前在CCF HPC 2026(深圳)大会上发布了WHIRLPO计算医学平台。其名称源自人类发现的首个双臂螺旋星系(漩涡星系M51),象征算力、数据、模型、工具、Agent与实验体系在统一系统中持续循环演进。
据介绍,该平台全面将AI Infra技术、生命数据治理体系、生命世界模型、通用模型、科学工具与智能体等核心要素资源平台化、设施化,并将异构算力、生命数据、模型矩阵、科学工具、Agent与实验验证体系整合为一体,实现计算发现、实验验证、资产输出、数据积累、模型提升的飞轮效应。
赵宇将生命世界模型与WHIRLPO计算医学平台的关系比作“大脑”与“基础设施”:“生命世界模型是负责理解生命、推演疾病变化的大脑,WHIRLPO是这个大脑赖以训练、工作和持续进化的完整工程体系。”
据透露,平台能力已有具体指标支撑:在模型训练层面,平台通过对底层算子库和通信库的深度优化与硬件级适配加速,有效缓解频繁小粒度通信、稀疏访存不规则、张量形态多变等带来的性能损耗,实现一套代码在异构算力环境下高效运行,测试显示端到端计算性能可提升一倍;在数据层面,平台已沉淀29,244项生命科学数据资源,凝练形成51个可直接服务模型训练与科学计算的标准数据集,实现全球死亡人数最高的前十大肿瘤100%覆盖,并覆盖罕见病、代谢性疾病与神经退行性疾病等核心领域;区别于传统数据平台多停留在疾病临床描述层面,WHIRLPO进一步深入疾病底层机制,精准覆盖33种实体肿瘤、360个肿瘤病理亚型,并基于患者基因组特征、信号通路差异、肿瘤克隆演化规律、免疫微环境分型等多维度个体差异,构建约1600万个患者精细化亚群;依托这套数据治理体系,平台可在10天内完成规模达1P的万人级跨模态专病库交付;在业务层面,7天即可完成一个全新业务流程的构建。
在赵宇看来,WHIRLPO不是传统意义上的信息化平台,而是AI原生(AI Native)的生命科学工程体系。它重新定义哪些工作交给模型、哪些工具由Agent调用、哪些Pipeline可以自动生成、哪些实验可以自动设计、哪些实验数据可以直接推动模型学习,最终改变的不是某一款软件,而是整个生命科学研究的组织方式。在合规管控上,平台采用用户级独立沙盒运行机制,严格限定数据授权边界,对敏感操作实行100%人工确认,并对AI调用进行全链路留痕。
业务流程自主运行后,可以持续、高效地产生关于生命规律与疾病机制的核心洞见,并进一步将这些洞见转化和沉淀为药物IP、早筛早诊IP、精准诊疗IP以及健康全流程管理IP等高价值IP资产矩阵。当前,平台已围绕肿瘤、心脑血管、精神、神经、免疫、代谢、衰老七大复杂疾病领域,储备200余个潜在靶点,多条创新药物管线正在研发,且已有创新药管线进入临床阶段。
范式之争最终要靠临床结果说话。计算医学当前最大的未决命题,是AI衍生候选物的真实临床验证仍显有限。
在这一关键标尺上,哲源科技强调“上人成果”,即在真实人体临床数据中验证。实践层面,其与北京大学肿瘤医院合作开展虚拟临床平行试验:基于患者组学数据建立数字孪生,提前4周预测药物疗效,与8周后真实临床评估高度一致,准确识别出获益人群;迄今已完成5项不同癌种、靶点和药物的虚拟临床研究。老药新用方面,通过虚拟筛选发现CDK4/6抑制剂在脊索瘤等罕见病中的潜在疗效,经上海长征医院验证,8名患者中疾病控制率达80%。
商业化路径上,哲源科技定位为“工程化生产平台”,并推出两类合作模式:T2I以数字孪生模拟临床试验,为药企在研管线“导航”,采用首付款加里程碑的付费模式;D2P则与药企联合研发、共锁靶点,覆盖全周期并分享权益。客户既包括国内创新药企与科研院所,也包括国际大型药企。
新药研发的终局会是什么?哲源科技给出的量化预期是:未来药物研发将是“导航先行,试错在计算机上完成”,预计可将新药研发成本降至1亿美元,周期缩短至6年 。(王嘉浩)
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